CFTR抑制劑CFTRinh-172在制備防治白血病細胞介導(dǎo)的疾病的藥物中的應(yīng)用的制作方法
【專利摘要】本發(fā)明提供了一種CFTR抑制劑CFTRinh-172在制備防治白血病細胞介導(dǎo)的疾病的藥物中的應(yīng)用。CFTRinh-172通過抑制CFTR在核細胞中的高表達來有效抑制白血病細胞的增殖，為制備防治白血病細胞介導(dǎo)的疾病的藥物提供了新途徑。
【專利說明】CFTR抑制劑CFTRinh-172在制備防治白血病細胞介導(dǎo)的疾 病的藥物中的應(yīng)用
【技術(shù)領(lǐng)域】
[0001] 本發(fā)明屬于醫(yī)藥【技術(shù)領(lǐng)域】，具體涉及CFTR抑制劑CFTRinh-172在制備防治白血病 細胞介導(dǎo)的疾病的藥物中的應(yīng)用。
【背景技術(shù)】
[0002] 囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR)的編碼基因是造成囊性纖維化（CF)的主要 因素，1989年首次被發(fā)現(xiàn)。CFTR的位點在第七對常染色體的長臂上（7q31)，編碼產(chǎn)物是由 1480個氨基酸組成的一種cAMP調(diào)節(jié)的氯離子通道,是ABC(ATP-blndingeasoette)蛋白家 族的一個成員。含有二個疏水的結(jié)構(gòu)域，這二個結(jié)構(gòu)均具有復(fù)雜的轉(zhuǎn)膜部分，二個ATP結(jié)合 結(jié)構(gòu)域和一個細胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域。CFTR基因是囊性纖維化穿膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子，它能調(diào)節(jié)和促進 上皮細胞膜電解質(zhì)離子的轉(zhuǎn)運。
[0003] 囊性纖維化是由CFTR基因突變所致的常染色體隱性遺傳病，主要病變?yōu)橥夥置?腺的功能紊亂，可使呼吸系統(tǒng)、肝膽、男性生殖系統(tǒng)、汗腺和胰腺受到損傷。慢性肺部癥狀加 上腸吸收不良多可提示CF診斷。在胰腺，CFTR分布于導(dǎo)管系統(tǒng)的腔面細胞膜上，為cAMP調(diào) 控的氯離子通道，使氯離子由胰腺導(dǎo)管細胞進入腺泡腔或?qū)Ч芮?，表達在人體許多上皮組 織中。迄今為止，已發(fā)現(xiàn)CFTR有1 000種以上的突變和200多種多態(tài)性位點。這些突變和 多態(tài)性可引起許多典型和不典型的囊性纖維化的不同表型。目前，對CFTR相關(guān)疾病譜的了 解和認識主要在于肺部疾病和胰腺相關(guān)疾病。
[0004] 在生理條件下，血細胞的增殖、分化、凋亡處于動態(tài)平衡，白血病是造血系統(tǒng)惡性 腫瘤，其特征是造血細胞分化成熟受阻，未分化細胞大量增殖。近年來，許多研究證實白血 病細胞可自發(fā)產(chǎn)生一些細胞因子，通過自泌環(huán)節(jié)作用于細胞本身的增殖。
[0005] 現(xiàn)有技術(shù)中普遍使用的治療白血病或者抑制白血病細胞增值的化療藥物，都存在 非特異性的缺點，沒有特異針對的靶點基因蛋白，例如柔紅霉素等，常伴有毒副作用。因此， 開發(fā)出具有特異性的靶點藥物已非常迫切。
[0006] 現(xiàn)有技術(shù)中還未見有將CFTR基因與白血病細胞增值相關(guān)的報道。
【發(fā)明內(nèi)容】
[0007] 本發(fā)明提供了一種CFTR抑制劑CFTRinh-172在制備防治白血病細胞介導(dǎo)的疾病 的藥物中的應(yīng)用。
[0008] 其結(jié)構(gòu)式如下： CFTRinh-172 結(jié)構(gòu)式
【權(quán)利要求】
1. CFTR抑制劑CFTRinh-172在制備防治白血病細胞介導(dǎo)的疾病的藥物中的應(yīng)用。
2. 根據(jù)權(quán)利要求1所述的CFTR抑制劑CFTRinh-172在制備防治白血病細胞介導(dǎo)的疾 病的藥物中的應(yīng)用，其特征在于：所述的疾病為白血病。
【文檔編號】A61K31/426GK104398509SQ201410638399
【公開日】2015年3月11日 申請日期:2014年11月13日 優(yōu)先權(quán)日:2014年11月13日
【發(fā)明者】孫華欽, 許文明, 陳小章 申請人:四川大學(xué)華西第二醫(yī)院