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技術(shù)編號：1124947

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本發(fā)明涉及治療影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)特別是脊髓的疾病的組合物和方 法。本發(fā)明進一歩涉及包括病毒載體如腺相關(guān)病毒(AAV)載體的組合物及其給 藥方法。背景技術(shù)一組稱為溶酶體貯積癥(LSD)的代謝疾病包括超過四十種的遺傳疾病，其中 許多涉及各種溶酶體水解酶的遺傳缺陷。代表性的溶酶體貯積癥和相關(guān)的缺陷的 酶列于表1中。表l溶酶體貯積癥缺陷的酶天冬氨酰葡糖胺尿癥天冬氨酰氨基葡糖苷酶Fabrya-半乳糖苷酶嬰兒Batten病* (CNL1)棕櫚酰蛋白質(zhì)硫酯酶典型...
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