技術(shù)編號:12281922
提示:您尚未登錄,請點 登 陸 后下載,如果您還沒有賬戶請點 注 冊 ,登陸完成后,請刷新本頁查看技術(shù)詳細信息。本發(fā)明涉及用于治療沙-馬-圖病(Charcot-Marie-Toothdisease)和相關(guān)病癥、尤其是機械性神經(jīng)元損傷的組合物和方法。背景技術(shù)沙-馬-圖病(“CMT”)是一種遺傳性外周多發(fā)性孤兒神經(jīng)病。約2500個體中有1人患有這種疾病,它是外周神經(jīng)系統(tǒng)最常見的遺傳性病癥。它的發(fā)作典型地出現(xiàn)在生命的第一或第二個十年中,盡管在嬰兒期也可以檢測到它。疾病過程是慢性的,具有逐漸的神經(jīng)肌肉變性。在伴隨有神經(jīng)痛和極度肌無力的病例中,疾病可造成殘廢。CMT是研究得最深入的遺傳病之一,在法國使用了大約30,...
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