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技術(shù)編號：12509298

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用于造血干細胞中核酸酶介導(dǎo)的基因組工程化和校正的方法和組合物相關(guān)申請的交叉引用本申請要求2014年9月16日提交的美國臨時申請No.62/051,159的權(quán)益，所述臨時申請的公開內(nèi)容在此通過引用全文并入。技術(shù)領(lǐng)域本公開屬于造血干細胞的基因組工程領(lǐng)域，特別是造血細胞的基因組的靶向修飾。背景技術(shù)在用于大量疾病的基因治療中最有希望的方法之一涉及使用干細胞的體外遺傳修飾，然后移植并在患者體內(nèi)植入經(jīng)修飾的細胞。當(dāng)引入的干細胞顯示長期持久性和多譜系分化時是特別有希望的。造血干細胞(最常見的是基于CD34細胞...
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