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用于治療神經(jīng)退行性疾病的組合物和方法技術(shù)資料下載

技術(shù)編號(hào):3552199

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本發(fā)明總體上涉及用于基因傳遞的組合物和方法。本發(fā)明特別涉及用腺伴隨病毒作為載體的基因傳遞系統(tǒng)傳遞神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子(GDNF)來(lái)治療由神經(jīng)退行性疾病引起的預(yù)先存在的神經(jīng)元損傷,如帕金森氏病。背景技術(shù)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病是主要的公共健康問題。帕金森氏病(PD)僅在美國(guó)就影響了一百萬(wàn)人以上。PD在臨床上表現(xiàn)為自主運(yùn)動(dòng)減少、行走困難、姿勢(shì)不穩(wěn)定、僵硬和顫動(dòng)。PD是一種進(jìn)行性神經(jīng)變性疾病,主要影響黑質(zhì)(SN)中的多巴胺能(DA)神經(jīng)元。目前,多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)...
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