技術(shù)特征：

技術(shù)總結(jié)
本公開涉及神經(jīng)代謝疾病的基因治療，具體地涉及用于治療影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)疾病的方法和組合物。這些疾病包括影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)代謝疾病如溶酶體貯積病，例如，Niemann?Pick?A疾病。它們還包括如阿爾茨海默氏病的疾病。所公開的方法包括將神經(jīng)的軸突末梢接觸含有高滴定度攜帶治療性轉(zhuǎn)基因的AAV的組合物，使得AAV載體以逆向方式得到軸突運輸且轉(zhuǎn)基因產(chǎn)物在給藥位點的遠(yuǎn)側(cè)得到表達(dá)。

技術(shù)研發(fā)人員：M·A·帕西尼;J·道奇;G·R·斯圖爾特
受保護(hù)的技術(shù)使用者：建新公司
技術(shù)研發(fā)日：2006.05.02
技術(shù)公布日：2017.08.04