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miR-497a-5p抑制劑的醫(yī)藥用途

文檔序號:40553665發(fā)布日期:2025-01-03 11:13閱讀:來源:國知局

技術(shù)特征:

1.mir-497a-5p抑制劑在制備預(yù)防或治療肝臟疾病的藥物中的用途,所述mir-497a-5p的序列為:cagcagcacacugugguuugu。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途,其特征在于,所述抑制劑包括特異性敲除mir-497a-5p基因的基因編輯試劑、特異性干擾mir-497a-5p基因表達的干擾分子、特異性抑制mir-497a-5p基因表達蛋白的小分子化合物、特異性與mir-497a-5p基因表達蛋白/結(jié)合的抗體或配體、或者特異性與靶向mir-497a-5p基因的多肽結(jié)合的抗體或配體。

3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途,其特征在于,所述抑制劑選自能降低mir-497a-5p表達或活性的核酸制品,包括小干擾rna、dsrna、shrna、微小rna、反義核苷酸;或者能表達或形成所述小干擾rna、dsrna、shrna、微小rna、反義核苷酸的構(gòu)建物;所述小干擾rna、dsrna、shrna、微小rna、反義核苷酸可以被甲基化修飾、硫代修飾和膽固醇修飾。

4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途,其特征在于,所述抑制劑為攜帶mir-497a-5psponge的腺相關(guān)病毒,mir-497a-5p?sponge中包含有一個或多個拮抗序列。

5.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途,其特征在于,所述mir-497a-5p抑制劑優(yōu)選包括至少一條拮抗序列:acaaaccacagugugcugcug。

6.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途,其特征在于,所述肝臟疾病包括非酒精性脂肪性肝病(nafld)、非酒精性脂肪性肝炎(nash)、原發(fā)性膽汁性膽管炎(pbc)、原發(fā)性硬化性膽管炎(psc)、酒精性脂肪性肝病(afld)、肝纖維化或肝硬化。

7.一種預(yù)防或治療肝臟疾病的藥物,其特征在于,包括mir-497a-5p抑制劑和包裹所述抑制劑的藥物載體。

8.根據(jù)權(quán)利要求7所述藥物,其特征在于,所述藥物載體可以為類脂質(zhì)、脂質(zhì)體、脂質(zhì)復(fù)合物、脂質(zhì)納米顆粒、聚合化合物、肽、蛋白質(zhì)、細胞、納米顆粒模擬物、納米管或綴合物。

9.mir-497a-5p基因或靶向mir-497a-5p基因的多肽作為調(diào)控靶點或者調(diào)控標志物在預(yù)防或治療肝臟疾病的藥物中的用途。

10.根據(jù)權(quán)利要求9所述的用途,其特征在于,所述肝臟疾病包括非酒精性脂肪性肝病(nafld)、非酒精性脂肪性肝炎(nash)、原發(fā)性膽汁性膽管炎(pbc)、原發(fā)性硬化性膽管炎(psc)、酒精性脂肪性肝病(afld)、肝纖維化或肝硬化。


技術(shù)總結(jié)
本發(fā)明公開了miR?497a?5p抑制劑在制備預(yù)防或治療肝臟疾病的藥物中的用途,miR?497a?5p基因可以作為調(diào)控靶點或者調(diào)控標志物在預(yù)防或治療肝臟疾病的藥物中,所述肝臟疾病包括非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)、原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)、酒精性脂肪性肝病(AFLD)、肝纖維化或肝硬化。本發(fā)明在肝臟相關(guān)疾病動物模型上,證明了miR?497a?5p抑制劑可用于預(yù)防或治療上述肝臟疾病。

技術(shù)研發(fā)人員:孫宏斌,戴量,馮志奇,陳雨昕,王艷艷,陳鴻
受保護的技術(shù)使用者:中國藥科大學(xué)
技術(shù)研發(fā)日:
技術(shù)公布日:2025/1/2
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