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靶向CDK4的siRNA和siRNA綴合物及其醫(yī)藥用途的制作方法

文檔序號(hào):40646488發(fā)布日期:2025-01-10 18:52閱讀:來(lái)源:國(guó)知局

技術(shù)特征:

1.一種sirna或其鹽,所述sirna含有正義鏈和反義鏈,所述sirna中的每個(gè)核苷酸各自獨(dú)立地為修飾或未修飾的核苷酸,其中,所述正義鏈含有核苷酸序列i,所述反義鏈含有核苷酸序列ii,所述核苷酸序列i和所述核苷酸序列ii至少部分地反相互補(bǔ)形成雙鏈區(qū),所述核苷酸序列i和所述核苷酸序列ii選自如下(1)-(60)所示序列中的一組:

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的sirna或其鹽,所述sirna選自以下雙鏈sirna:

3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的sirna或其鹽,其中,所述sirna包含至少一個(gè)修飾的核苷酸和/或至少一個(gè)鏈間修飾,

4.一種shrna或其鹽,所述shrna含有正義鏈、反義鏈以及分隔所述正義鏈和反義鏈的頸環(huán)序列,所述shrna中的每個(gè)核苷酸各自獨(dú)立地為修飾或未修飾的核苷酸,其中,所述正義鏈含有核苷酸序列i,所述反義鏈含有核苷酸序列ii,所述核苷酸序列i和所述核苷酸序列ii至少部分地反相互補(bǔ)形成雙鏈區(qū),所述核苷酸序列i和所述核苷酸序列ii選自如下(1)-(60)所示序列中的一組:

5.根據(jù)權(quán)利要求4所述的shrna或其鹽,其中,所述shrna包含至少一個(gè)修飾的核苷酸和/或至少一個(gè)鏈間修飾,

6.一種綴合物,所述綴合物含有:

7.一種藥物組合物,其包含如權(quán)利要求1-3中任一項(xiàng)所述的sirna或其鹽和/或如權(quán)利要求4-5中任一項(xiàng)所述的shrna或其鹽和/或如權(quán)利要求6所述的綴合物,以及任選的藥學(xué)上可接受的載體。

8.如權(quán)利要求1-3中任一項(xiàng)所述的sirna或其鹽,或如權(quán)利要求4-5中任一項(xiàng)所述的shrna或其鹽,或如權(quán)利要求6所述的綴合物,或如權(quán)利要求7所述的藥物組合物在制備能夠抑制細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4基因表達(dá)的藥物中的用途。

9.如權(quán)利要求1-3中任一項(xiàng)所述的sirna或其鹽,或如權(quán)利要求4-5中任一項(xiàng)所述的shrna或其鹽,或如權(quán)利要求6所述的綴合物,或如權(quán)利要求7所述的藥物組合物在制備預(yù)防或治療細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4相關(guān)疾病或病癥的藥物中的用途;

10.一種抑制細(xì)胞中細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4(cdk4)基因表達(dá)的方法,該方法包括將有效量的如權(quán)利要求1-3中任一項(xiàng)所述的sirna或其鹽,和/或如權(quán)利要求4-5中任一項(xiàng)所述的shrna或其鹽,和/或如權(quán)利要求6所述的綴合物,和/或如權(quán)利要求7所述的藥物組合物與所述細(xì)胞接觸,從而抑制所述細(xì)胞中cdk4基因表達(dá)。


技術(shù)總結(jié)
本發(fā)明屬于生物醫(yī)藥領(lǐng)域。本發(fā)明涉及靶向CDK4的siRNA和siRNA綴合物及其醫(yī)藥用途。

技術(shù)研發(fā)人員:袁野,陳林剛
受保護(hù)的技術(shù)使用者:上海數(shù)因信科智能科技有限公司
技術(shù)研發(fā)日:
技術(shù)公布日:2025/1/9
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