1.一種化合物作為修飾核苷酸單體的應(yīng)用，其特征在于，
2.如權(quán)利要求1所述的用于修飾核苷酸單體的化合物，其化合物為通式ii或通式iii的結(jié)構(gòu)或其立體異構(gòu)體
3.根據(jù)權(quán)利要求2所述的化合物，其特征在于，所述化合物，x選自o或s或-ch2-，優(yōu)選為o。
4.根據(jù)權(quán)利要求2所述的化合物，其特征在于，所述y選自o或s或-ch2-，優(yōu)選為o或-ch2-。
5.根據(jù)權(quán)利要求所述的化合物，其特征在于，所述n獨立地選自0-2；優(yōu)選為0或1。
6.根據(jù)權(quán)利要求2所述的化合物，其特征在于，所述r1選自h、d、鹵素、-cn、c1-6烷基、c1-6鹵代烷基、c2-6烯基、c2-6炔基、-ora、-c(o)ra、-c(o)ora、-oc(o)ra、-nrarb、-c(o)nrarb、-nrac(o)rb、-nrac(o)orb；
7.根據(jù)權(quán)利要求2所述的化合物，其特征在于，所述r2選自h、d、鹵素、-cn、c1-6烷基、c1-6鹵代烷基、c2-6烯基、c2-6炔基、-ora、-c(o)ra、-c(o)ora、-oc(o)ra、-nrarb、-c(o)nrarb、-nrac(o)rb、-nrac(o)orb；
8.如權(quán)利要求2所述的化合物，其特征在于，所述base為h、修飾或者未修飾的雜環(huán)堿基或離去基，
9.如權(quán)利要求2所述的化合物，選自：
10.一種雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其包括正義鏈和反義鏈，其中各鏈具有14至30個核苷酸，并且所述反義鏈的特定位置包含一個或者多個式(iv)或者式(v)所示的核苷酸單體：
11.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述正義鏈和反義鏈各自具有19至25個核苷酸。
12.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述核苷酸單體位于該反義鏈5’-端的2-8位，優(yōu)選5-8位，再優(yōu)選第6或7位，更優(yōu)選第7位。
13.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述雙鏈rna相比于具有相同序列但不包含權(quán)利要求10所述核苷酸單體的雙鏈rna分子，顯示降低的熱力學(xué)穩(wěn)定性。
14.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述雙鏈rna相比于具有相同序列但不包含權(quán)利要求10所述核苷酸單體的雙鏈rna分子，顯示降低的脫靶毒性。
15.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述雙鏈rna相比于具有相同序列但不包含權(quán)利要求10所述核苷酸單體的雙鏈rna分子，顯示增強的有效性。
16.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述反義鏈具有與所述正義鏈和靶標(biāo)mrna完全互補的序列，并具有與ago2結(jié)合形成沉默復(fù)合體的能力。
17.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述反義鏈具有與所述正義鏈和靶標(biāo)mrna完全互補的序列，并具有誘導(dǎo)正義鏈和靶標(biāo)mrna降解的能力。
18.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述正義鏈和反義鏈包含5’-和/或3’-懸端(overhang)。
19.根據(jù)權(quán)利要求10所述的雙鏈rna分子或者其藥學(xué)上可接受的鹽、互變異構(gòu)體或者立體異構(gòu)體，其特征在于，所述雙鏈rna偶聯(lián)至配體，優(yōu)選地，該配體包含一個或多個galnac。
20.一種核酸分子，所述核酸分子的核苷酸序列中包含一個或者多個權(quán)利要求10所述的核苷酸單體。
21.根據(jù)權(quán)利要求20所述的核酸分子，其特征在于，所述核酸分子是單鏈或者雙鏈的。
22.根據(jù)權(quán)利要求20所述的核酸分子，其特征在于，所述核酸分子是線性或者環(huán)狀的。
23.根據(jù)權(quán)利要求20所述的核酸分子，其特征在于，所述核酸選自dna、rna或者dna/rna雜合體。
24.根據(jù)權(quán)利要求20-23中任一項所述的核酸分子，其特征在于，所述核酸分子選自小干擾rna(sirna)或者短發(fā)夾rna(shrna)。
25.一種藥物組合物，包含權(quán)利要求10-19所述的雙鏈rna分子，和藥學(xué)上可接受的載體或賦形劑。
26.一種抑制細(xì)胞中靶基因的表達(dá)方法，其特征在于，所述表達(dá)方法包括權(quán)利要求10-19的任一項所述的雙鏈rna分子和將其引入細(xì)胞的步驟。
27.一種用于降低細(xì)胞中脫靶毒性的方法，其特征在于，所述方法包括權(quán)利要求10-19的任一項所述的雙鏈rna分子和將其引入細(xì)胞的步驟。